在数字浪潮席卷医疗健康领域的当下，真实世界数据（RWD）正以其独特的现实性与广泛性，成为重塑医保决策逻辑、推动医疗行业高质量发展的重要引擎。

从RWD中寻找政策依据

每一项医保政策的制定都需要坚实的依据。传统医保基金投放决策主要依赖药品上市时的随机对照试验（RCT）数据，但RCT数据覆盖的人群和场景具有局限性，未能充分体现药物多维度价值。RWD的出现为消除这些痛点提供了关键抓手。

RWD来自电子健康档案、医保结算记录、病历报告、健康管理报告等渠道，覆盖日常医疗活动与健康管理的全流程，真实反映了不同病情程度、不同基线特征患者的诊疗轨迹，以及临床实践中医生灵活调整治疗方案的动态过程。

这些特点让RWD拥有三大核心优势。一是覆盖人群广泛。无论是合并多种基础疾病的老年患者群体，还是对药物敏感的儿童群体，均被纳入RWD采集范畴，这让RWD能真实反映患者的结构特征。二是数据维度丰富。RWD不仅包含诊疗相关信息，还关联患者的地域分布、经济水平、用药依从性等社会属性，为多维度分析提供支撑。三是时间跨度具有连续性。RWD对患者从发病、诊断、治疗至康复的全周期进行动态追踪，还可获取药物长期使用过程中的安全性数据。RWD具备的源于实践且服务于实践的属性，使其在破解医保决策中数据与实际脱节等关键难题方面，展现出不可替代的价值。

当前，全国统一医保信息平台已实现全国医保数据互联互通，汇集了超过10亿名参保人员的诊疗、结算数据。借助RWD，医保部门可开展药品多维度价值评估，并分析不同地区、不同年龄段参保人员的用药需求，为基金区域调配提供依据，还可以评估药品在真实世界的性价比，判断哪种药物更适合进入医保目录。医保部门还可以监测基层医疗卫生机构的医保基金使用效率，优化基层资源配置。

为医疗行业全链条赋能

一款罕见病药物因临床试验样本不足而研发停滞，基层慢性病治疗方案因缺乏数据支撑而难以统一，医保基金因无法精准判断药品真实价值而面临浪费风险……这些痛点，可随着对RWD的深度应用逐步得到破解。RWD的赋能意义体现在医疗行业全流程，通过打通数据壁垒、还原真实场景，为医疗行业高质量发展注入新动能。

在药物研发场景下，传统RCT是评价药物安全性和有效性的“金标准”，但存在局限性。RCT覆盖的人群不能充分代表目标人群，将研究结论推至临床实际应用时面临挑战。对于某些缺乏有效治疗措施的罕见病和重大疾病，传统RCT难以实施，而且还往往需要高昂的时间成本。通过真实世界研究（RWS），药企可获取药物在更广泛人群中的使用效果、长期安全性、患者依从性等数据，加速药物研发进程，提高研发成功率，推动创新药物更快进入临床应用。

在临床应用场景下，RWD不仅能推动新药研发，还能深入临床应用环节，帮助医疗机构发现诊疗漏洞、统一服务标准。医疗机构借助RWD，可深入分析疾病的流行病学特征与分布、诊疗过程中的问题与不足，从而有针对性地改进诊疗流程、提升医疗服务水平。在特殊人群用药指导上，RWD可提供个体化证据，还能覆盖特殊人群，在一定程度上保障用药安全，同时减少医保基金不合理支出。

在支付决策场景下，RWD通过量化药品、医疗服务的真实价值，成为医保决策的科学标尺，让每一分基金都被花在刀刃上。在医保目录准入环节，RWD为谈判提供“性价比依据”。在医保基金监管与服务定价方面，研究RWD可通过分析医保数据，为医保支付标准调整提供科学依据，助力医保基金优化配置。从药物研发到临床应用，再到医保支付，RWD为医疗行业全链条赋能，通过还原真实医疗场景，打通“研发、应用、支付”的数据壁垒。

两方面发力释放最大价值

充分释放RWD的价值，需从数据治理与评价体系构建两方面协同发力。

其中，数据治理是基础，直接决定RWD能否被转化为可用的真实世界证据（RWE）。目前，全国已建立统一的医保信息平台，积累了海量的医保结算费用等相关信息。在此基础上，要进一步建立专门的基于医保创新应用的真实世界数据库，并出台相关技术指导原则。将数据进行最小颗粒度地标准化、结构化处理，使其能够被高效地提取、分析和利用。同时，明确数据转化应用的技术路径。组织专家通过综合运用临床/药物流行病学、生物统计学等多学科方法，形成一套将RWD转化为支持评价药品、设备、耗材、技术等产品综合价值的RWE技术路径。

在评价体系构建层面，应建立以RWD为核心要素的医药产品全生命周期综合价值评价机制，实现从单次评价到动态评价的转变。这一体系需覆盖医药产品的3个关键阶段。

一是上市前的综合价值评价。对于在境内尚未上市但在境内特定区域可以使用的创新药品，收集其临床数据，运用统一规范的评价标准和方法开展“早期价值评估”。这些评价结果可以作为药品在境内上市和医保准入的重要参考依据，促使药企在研发阶段就注重药品的综合价值。

二是上市后医保准入前的综合价值评价。药品上市后，需要全面评估其能否进入医保目录。从安全性、有效性、经济性等多个维度，使用统一规范的标准和方法进行综合评价。同时，与同类产品进行比较评价，判断其在市场中的竞争力和对医保基金的价值。

三是医保准入后的再评价。药品进入医保目录后还需对其进行动态管理。一方面，利用RWD和统一规范的标准方法，对目录内产品在临床实际中的真实情况进行综合价值再评价，了解其在长期使用过程中的疗效变化、安全性等。另一方面，当有新的类似产品出现时，对新老同类产品进行对比评价，通过规范统一的标准和方法，判断其综合价值。药品综合价值评价体系成熟后，可将类似方法推广至耗材、医疗服务技术等领域，全面构建医药产品的综合价值评价体系。

目前，我国RWD在医保领域的应用已迈出坚实步伐，然而我国在将RWD应用于医保决策方面仍处于发展阶段，数据共享机制不完善，数据的分析能力有待进一步提升，评价体系还需持续优化和推广应用，隐私保护与数据安全还面临压力。我们应积极推动开展相关工作，在实践中不断总结经验，逐步建立起完善的基于RWD的医保决策支持体系和医疗行业发展促进机制。